FDA는 8월 13일 “프로테아좀 억제제와 면역 조절제를 포함한 최소 한 차례의 이전 치료를 받은 다발성 골수종 성인 환자를 대상으로 이베르도마이드(젠벡서스, 브리스톨-마이어스 스큅)를 다라투무맙, 히알루로니다제-fihj 및 덱사메타손과 병용 투여하는 것에 대해 신속 승인을 부여했다”(granted accelerated approval to iberdomide (Zenbexus, Bristol-Myers Squibb Company) in combination with daratumumab and hyaluronidase-fihj and dexamethasone for adults with multiple myeloma who have received at least one prior line of therapy including a proteasome inhibitor and an immunomodulatory agent)고 발표했다.
효능은 이전에 한두 차례 치료를 받은 적이 있는 재발성(relapsed) 또는 불응성(refractory) 다발성 골수종(RRMM) 성인 환자를 대상으로 한 2단계, 무작위 배정, 다기관, 공개 라벨 임상 시험인 EXCALIBER-RRMM(NCT04975997)에서 평가되었다. 이전 항-CD38 단클론 항체 치료 또는 이전 보르테조밉 치료에 불응성인 환자는 제외되었다.
처방 정보에는 배아/태아 독성 및 심각한 정맥 및 동맥 혈전 색전증에 대한 경고문과 호중구 감소증, 감염 및 이차 원발성 악성 종양에 대한 경고 및 주의 사항이 포함되어 있다. 배아/태아 독성 위험 때문에 이베르도마이드는 젠벡서스 위험 평가 및 완화 전략(REMS)이라는 제한적 유통 프로그램을 통해서만 제공된다.
[젠벡서스(Zenbexus) 신속 승인의 의미]
FDA의 이번 승인은 젠벡서스(이버도마이드 ) 하나에만 내려진 게 아니다. 먹는 약인 이버도마이드에 암 세포를 찾아 공격하도록 돕는 다라투무맙·히알루로니다제(Darzalex Faspro)와 스테로이드제 덱사메타손을 함께 쓰는 3제 병용 요법이다. 대상은 이전에 최소 한 차례 치료받았고, 그 치료에 단백질 분해 효소 억제제와 면역 조절제가 포함됐던 성인 다발 골수종 환자다. 쉽게 말해 기존 치료를 받았지만 암이 다시 나타났거나 충분한 효과를 보지 못한 환자에게 새로운 선택지가 생긴 것이다.
다만 이번 결정은 정식 승인이 아니라 신속(가속) 승인이다. 치료 후 눈에 보이지 않을 정도로 암 세포가 크게 줄었다는 결과를 근거로 먼저 사용을 허용했지만, 환자가 실제로 더 오래 살거나 병의 악화가 늦어지는지는 앞으로 추가로 확인해야 한다.
<FDA는 왜 승인했나>
다발 골수종은 항체를 만드는 백혈구인 형질 세포가 비정상적으로 증식해 골수에 쌓이는 혈액암이다. 뼈 손상과 빈혈, 신장 기능 저하, 감염 등을 일으킬 수 있다. 치료 효과가 좋아지고 있지만 많은 환자에게서 암이 다시 나타나기 때문에, 재발할 때마다 새로운 작용 방식의 약이 필요하다.
FDA가 승인 근거로 삼은 것은 3상 임상 시험 EXCALIBER-RRMM이다. 이 시험에서는 이버도마이드·다라투무맙·덱사메타손 병용 요법을 기존의 다라투무맙·보르테조밉·덱사메타손 병용 요법과 비교했다. 평가 기준은 ‘미세 잔존 질환 음성 완전 반응’이었다. 이는 일반 검사에서 암이 사라진 것으로 보일 뿐 아니라, 훨씬 정밀한 검사에서도 남아 있는 암세포를 발견하지 못한 상태에까지 도달하는 것을 뜻한다. 그렇다고 암 세포가 몸에서 완전히 사라졌거나 완치됐다는 뜻은 아니다.
주요 분석 대상 420명 가운데 이 기준에 도달한 환자의 비율은 다음과 같았다.
치료 방법미세 잔존 질환 음성 완전 반응률
| 이버도마이드+다라투무맙+덱사메타손 | 41% |
| 다라투무맙+보르테조밉+덱사메타손 | 21% |
즉 이버도마이드 병용군에서는 정밀 검사에서도 암세포를 찾지 못할 만큼 긍정적인 반응을 보인 환자가 비교군보다 약 두 배 많았다. 차이는 통계적으로도 뚜렷했다. 이번 결정은 FDA가 재발·불응성 다발 골수종 치료제를 미세 잔존 질환 음성 완전 반응을 근거로 승인한 첫 사례라는 의미도 있다. FDA 승인 발표, BMS 승인 발표
U.S. FDA Grants Accelerated Approval to Bristol Myers Squibb's First CELMoD Therapy ZENBEXUS™, in Combination with Daratumumab
Approval based on EXCALIBER-RRMM results showing ZDd doubled minimal residual disease-negative complete response rates versus daratumumab, bortezomib and dexamethasone (41% vs. 21%) in relapsed or refractory multiple myeloma(1) ZENBEXUS marks the arrival o
news.bms.com
<이버도마이드는 기존 약과 무엇이 다른가>
이버도마이드는 FDA가 처음 승인한 셀모드(CELMoD)(cereblon E3 ligase modulator) 계열 약이다. 우리말로 풀면 ‘세레블론 조절 단백질 분해제’ 정도로 표현할 수 있다. 셀모드는 혁신적인 기전에 해당한다.
사람의 세포에는 필요 없거나 손상된 단백질에 폐기 표시를 붙여 제거하는 장치가 있다. 이버도마이드는 이 장치 가운데 ‘세레블론’이라는 단백질에 작용한다. 다발 골수종 세포가 살아남는 데에 필요한 특정 단백질에 폐기 표시가 붙도록 유도하고, 암 세포 내부의 단백질 처리 장치가 이를 분해한다. 이로써 암 세포의 성장과 생존을 어렵게 한다. 동시에 면역 세포가 암세포를 공격하는 작용도 높인다.
작동 원리는 레날리도마이드와 포말리도마이드 같은 기존 면역 조절제의 발전형이라고 볼 수 있다. 완전히 무관한 기술이라기보다는, BMS가 기존 약의 단백질 분해 원리를 더 강하고 정밀하게 발전시킨 차세대 약이다.
이버도마이드는 하루 한 번 먹는 캡슐이다. 28일을 한 주기로 해 첫 21일 동안 복용하고 7일간 쉬며, 다라투무맙 피하주사와 덱사메타손을 함께 사용한다. 병이 진행하거나 부작용을 견디기 어려워질 때까지 치료를 계속한다. FDA 투여방법
FDA grants accelerated approval to iberdomide with daratumumab and hya
On August 13, 2026, the Food and Drug Administration granted accelerated approval to iberdomide (Zenbexus, Bristol-Myers Squibb Company) in combination with daratumumab and hyaluronidase-fihj and dexamethasone for adults with multiple myeloma who have rece
www.fda.gov
<어떤 환자에게 필요한가>
승인 대상은 다발 골수종으로 치료받은 경험이 한 차례 이상 있는 성인이다. 이전 치료에는 보르테조밉·카르필조밉과 같은 단백질 분해 효소 억제제와 레날리도마이드·포말리도마이드와 같은 면역 조절제가 포함돼 있어야 한다. 따라서 새로 진단받아 처음 치료를 시작하는 모든 환자를 위한 약은 아니다. 첫 치료 후 암이 다시 진행된 환자부터 사용할 수 있다는 점에서는 비교적 이른 재발 단계에 진입한 치료제다.
그러나 임상 시험에서는 이전의 다라투무맙과 같은 항-CD38 치료제에 이미 반응하지 않았거나, 보르테조밉에 반응하지 않는 환자가 제외됐다. 실제 승인 문구는 임상 시험 조건보다 넓어 보일 수 있지만, 해당 약들에 이미 강한 내성이 생긴 환자에게 같은 효과를 기대할 수 있는지는 자료가 충분하지 않다. 환자가 전에 어떤 약을 사용했고 왜 치료를 중단했는지를 따져 선택해야 하는 이유다. FDA 임상시험 설명
<경쟁 제품은 있는가>
이버도마이드는 최초의 셀모드(CELMoD)이므로 같은 계열에서 이미 승인된 직접 경쟁약은 아직 없다. 하지만 재발성 다발골수종 전체를 놓고 보면 경쟁은 매우 치열하다.
치료 유형주요 치료제·요법이버도마이드와의 관계
| 기존 3제 병용요법 | 다라투무맙+보르테조밉+덱사메타손 | 이번 임상시험의 직접 비교 대상 |
| 다른 기존 병용요법 | 카르필조밉, 포말리도마이드, 이사툭시맙 등을 포함한 요법 | 환자의 과거 치료와 내성에 따라 경쟁 |
| CAR-T 세포치료제 | Carvykti, Abecma | 일부는 이른 재발 단계에도 사용 가능하지만 세포 채취·제조와 전문시설이 필요 |
| 이중특이항체 | Tecvayli, Elrexfio, Talvey, Lynozyfic 등 | 주로 여러 차례 치료 후 다시 진행된 환자에게 사용 |
| 항체약물접합체 | Blenrep 병용요법 | 치료 경험이 있는 환자 시장에서 경쟁 |
| 차세대 CELMoD 후보 | 메지그도마이드 | BMS가 개발 중이며 아직 FDA 승인 전 |
이버도마이드 병용 요법의 장점은 먹는 약을 중심으로 이미 의료진에게 익숙한 다라투무맙과 덱사메타손을 결합했다는 점이다. CAR-T처럼 환자의 면역 세포를 채취해 별도로 제조할 필요도 없다. 반면 다라투무맙 주사를 함께 맞아야 하므로 완전한 경구 치료는 아니다.
CAR-T인 Carvykti도 레날리도마이드에 반응하지 않고 앞서 면역 조절제와 단백질 분해 효소 억제제를 사용한 환자라면 첫 재발부터 사용할 수 있다. 따라서 효과의 깊이뿐 아니라 치료 가능 시설, 치료 준비 기간, 부작용, 환자의 건강 상태와 비용 등을 함께 비교하게 된다. 현재 다발 골수종에 사용되는 약의 종류는 국제다발골수종재단의 2026년 치료제 안내에서 확인할 수 있다.
<가장 큰 과제는 ‘진짜 임상적 이익’의 확인>
이번 승인이 갖는 가장 큰 한계는 환자가 병의 진행 없이 더 오래 살았는지, 전체 생존 기간이 늘었는지가 아직 확인되지 않았다는 점이다. 암세포가 정밀 검사에서도 발견되지 않는 환자는 대체로 더 좋은 결과를 보일 가능성이 크다. 그러나 미세 잔존 질환 음성이 곧 생존 연장을 보장하는 것은 아니다. 이번 임상 시험의 또 다른 주요 평가 항목인 무진행 생존 기간 자료는 아직 완성되지 않았다.
따라서 FDA는 이버도마이드 병용 요법을 신속 승인한 것이다. 진행 중인 EXCALIBER-RRMM 시험에서 암의 진행이나 사망을 실제로 얼마나 늦추는지가 확인돼야 정식 승인으로 전환될 수 있다. 임상적 이익이 확인되지 않으면 적응증이 축소되거나 승인이 철회될 가능성도 원칙적으로 남아 있다. BMS의 확증시험 설명
<강한 효과만큼 부작용 관리도 중요>
이버도마이드에는 태아 독성과 심각한 정맥·동맥 혈전 위험에 대한 FDA의 최고 수준 경고인 박스 경고가 붙었다. 임신 중에는 사용할 수 없으며, 처방 의료진과 환자, 약국이 특별 안전 관리 프로그램인 젠벡서스 REMS에 등록해야 한다. 임상 시험에서 이버도마이드 병용군의 90.2%에서 호중구 감소가 보고됐고, 감염은 78.9%에서 발생했다. 심각한 감염은 40%, 치명적 감염은 2%였다. 심각한 이상 반응 전체는 58.3%, 치명적 이상 반응은 4.9%에서 보고됐다. 이 수치가 모두 이버도마이드 하나 때문에 발생했다는 뜻은 아니지만, 치료 중 혈액 검사와 감염·혈전 감시가 반드시 필요하다는 점을 보여준다. 특히 75세 이상에서는 심각한 이상 반응 비율이 더 높았다. FDA 안전성 정보, BMS 상세 안전성 자료
가격과 접근성도 과제다. BMS가 밝힌 미국 표시 가격은 28일 치료 주기당 2만9,500달러다. 여기에 함께 사용하는 다라투무맙과 덱사메타손, 검사와 진료 비용이 추가될 수 있다. 실제 환자 부담액은 보험에 따라 달라지지만, 장기간 치료가 필요한 다발 골수종에서 비용은 중요한 변수가 될 수밖에 없다. Reuters 보도
<향후 전망: 한 개의 신약이라기보다 ‘새로운 방식의 치료제의 출발’>
이번 승인의 의미는 새로운 약 하나가 추가됐다는 데 그치지 않는다. 오래 사용해 온 면역 조절제의 원리를 발전시킨 CELMoD 계열이 처음으로 실제 치료 시장에 진입했다는 의미가 있다.
BMS는 같은 계열의 후속약 메지그도마이드(mezigdomide)도 개발하고 있다. 메지그도마이드는 카르필조밉·덱사메타손과 함께 사용했을 때 비교군보다 무진행 생존 기간을 18.0개월 대 8.3개월로 연장한 3상 결과를 바탕으로 FDA 심사를 받고 있다. FDA의 심사 목표일은 2027년 5월 13일이다. 다만 신청이 접수됐을 뿐 아직 승인된 치료제는 아니다. BMS 메지그도마이드 심사 접수 발표
결국 이버도마이드의 성패를 좌우할 대목을 다음과 같다. 정밀 검사에서 암세포를 더 많이 없앤다는 초기 성과가 실제로 병의 진행을 늦추고 환자의 생명을 연장하는 결과로 이어지는가, 그리고 높은 부작용과 비용을 감수할 만큼 이익이 더 큰가 하는 점이다.
*BMS의 7월 발표문: https://news.bms.com/news/corporate-financial/2026/U-S–Food-and-Drug-Administration-Accepts-Bristol-Myers-Squibbs-New-Drug-Application-for-Mezigdomide-in-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx
*Cancer Network의 보도: https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-iberdomide-combo-in-relapsed-refractory-multiple-myeloma
*국제 골수종 재단의 설명 페이지: https://www.myeloma.org/multiple-myeloma-drugs